Het jaar 2019 zal voor veel dingen worden herinnerd, van de onbevredigende finale van Game of Thrones tot de geboorte van het eerste kind van Prins Harry en Meghan Markle. Maar terwijl popcultuur en politiek de neiging hadden het landschap van het afgelopen jaar te domineren, als je met een chronische ziekte leeft of als je dicht bij iemand staat die dat is, herinner je je 2019 vanwege zijn leven-afwisselend - en in sommige gevallen, levensreddende - medische doorbraken. Van nieuwe behandeling voor prostaatkanker tot een pil voor pinda-allergieën, lees verder voor meer informatie over enkele van de meest veelbelovende medische doorbraken die we in 2019 hebben gezien.
1 Een nieuwe manier om genetische ziekten te verwijderen
Shutterstock
Dit jaar hebben wetenschappers een belangrijke weg ingeslagen met een mogelijke techniek voor de behandeling van erfelijke ziekten zoals Alzheimer, alcoholisme, hypertensie, sikkelcelanemie, ADHD en autisme.
In oktober onthulden wetenschappers van Harvard en MIT een nieuwe en verbeterde manier om genen te bewerken die 'prime editing' worden genoemd. In een interview met NPR vergeleek chemicus en bioloog David Liu, een van de onderzoekers achter de techniek, de hoofdredacteurs met "tekstverwerkers die in staat zijn naar doel-DNA-sequenties te zoeken en deze precies te vervangen." In wezen, zegt hij, is het het genetische equivalent van het doen van een "vinden en vervangen" in Microsoft Word - en het kan mogelijk tot 89 procent van ziekteverwekkende genetische defecten verhelpen.
2 Een mogelijke remedie voor HIV
Shutterstock
In oktober 2019 heeft gentherapiebedrijf American Gene Technologies (AGT) een aanvraag ingediend bij de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) met als doel een proef op mensen te starten voor een naar haar mening langverwachte remedie voor HIV. Wanneer een persoon met HIV is geïnfecteerd, worden de T-cellen van die persoon uitgeschakeld - de immuuncellen die de taak hebben het virus te bestrijden. De therapie van AGT, die momenteel de naam AGT103-T draagt, omvat het extraheren van die beschadigde T-cellen, ze genetisch modificeren om hun immuunfunctie te herstellen en ze vervolgens terug te brengen naar de patiënt zodat ze het virus kunnen bestrijden.
3 Het begin van het einde van de veroudering
Shutterstock
In 2019 hebben anti-verouderingsonderzoekers van het Wyss Institute for Biological Inspired Engineering van Harvard University aanzienlijke vooruitgang geboekt in de zoektocht naar de eeuwige jeugd. De onderzoekers, waaronder de gerenommeerde anti-aging expert George Church, PhD, publiceerden een studie in het tijdschrift Proceedings van de National Academy of Sciences waarin ze aantoonden dat het ooit mogelijk zou kunnen zijn om veroudering te vertragen of om te keren door gentherapie te gebruiken om cellen te herprogrammeren.
In het onderzoek hebben Church en zijn collega's virussen uitgerust met genen die zijn geprogrammeerd om verschillende eiwitten te maken die verband houden met de preventie of omkering van vier leeftijdgerelateerde ziekten: obesitas, diabetes type 2, nierfalen en hartaandoeningen. Ze "infecteerden" muizen vervolgens met de virussen, die de muizen leverden om de bovengenoemde eiwitten te produceren en deze in de bloedbaan af te scheiden. De resultaten - gewichtsverlies bij zwaarlijvige muizen, diabetesomkering bij diabetische muizen, verminderde nieratrofie bij muizen met nierfibrose en verhoogde hartfunctie bij muizen met hartfalen - suggereren een toekomst waarin jeugd en levensduur slechts een injectie verwijderd zijn.
4 Het eerste medicijn om de cognitieve achteruitgang bij mensen met de ziekte van Alzheimer te verminderen
Shutterstock
Biotech-bedrijf Biogen kondigde in oktober aan dat het FDA-goedkeuring voor een nieuw medicijn genaamd Aducanumab zoekt. De therapie richt zich op amyloïde beta, een eiwit dat zich ophoopt in de hersenen van mensen met de ziekte van Alzheimer en waarvan wordt gedacht dat het een rol speelt bij de aandoening.
In klinische onderzoeken ondervonden Alzheimer-patiënten die met Aducanumab werden behandeld, een verbeterd geheugen en een toegenomen vermogen om deel te nemen aan dagelijkse activiteiten, zoals het uitvoeren van persoonlijke financiën, huishoudelijke taken uitvoeren en zelfstandig buitenshuis reizen. Indien goedgekeurd, zou Aducanumab de eerste therapie zijn om de klinische achteruitgang van de ziekte van Alzheimer te verminderen en de eerste om aan te tonen dat het verwijderen van amyloïde beta positieve klinische resultaten oplevert voor Alzheimer-patiënten.
5 Een nieuw botgeneesmiddel voor osteoporose
Shutterstock
De 54 miljoen Amerikanen die last hebben van osteoporose of anderszins zwakke botten ontvingen goed nieuws in april toen de FDA een nieuw medicijn met de naam Evenity goedkeurde. Ontworpen om osteoporose te behandelen bij postmenopauzale vrouwen met een hoog risico op fracturen, het medicijn is het eerste en enige in zijn soort - het vermindert niet alleen botverlies, maar het kan ook helpen nieuw bot op te bouwen.
6 's Werelds eerste digitale inhalator
Shutterstock
In het geval van een astma-aanval kunnen inhalatoren levensreddend zijn, maar alleen als ze correct worden gebruikt. Om ervoor te zorgen dat dit zo is, heeft Teva Pharmaceuticals 's werelds eerste en enige digitale inhalator gemaakt met ingebouwde sensoren die verbinding maken met een mobiele app om informatie over correct gebruik te verstrekken aan mensen met astma en COPD.
Het apparaat, de ProAir Digihaler genoemd, kreeg in december 2018 goedkeuring van de FDA en werd beschikbaar in 2019. Telkens wanneer een patiënt het gebruikt, meet en registreert het apparaat gegevens die kunnen worden gebruikt om een correct gebruik van de inhalator te garanderen.
7 Een veelbelovend medicijn voor prostaatkanker
Shutterstock
Op de jaarlijkse bijeenkomst van de American Society of Clinical Oncology (ASCO) in 2019 presenteerden onderzoekers de resultaten van een klinische studie waarin ze de effecten van het medicijn olaparib op mannen met prostaatkanker bestudeerden. Het medicijn richt zich op en remt een enzym dat kankercellen nodig hebben om te groeien. De resultaten? Het orale medicijn, dat al is goedgekeurd voor de behandeling van borst- en eierstokkanker, vertraagde de progressie van prostaatkanker bij 80 procent van de mannen met een specifiek type mutatie.
"Hoewel mannen in de studie gevorderde, zwaar voorbehandelde prostaatkanker hadden, vertraagde olaparib de progressie van de ziekte bij deze patiënten met een mediaan van 8, 3 maanden, met 35 procent vrij van progressie voor meer dan een jaar, " volgens een rapport van de ASCO.
8 En ook voor alvleesklierkanker
Shutterstock
Het medicijn olaparib toonde in 2019 net zoveel belofte voor de alvleesklier als voor de prostaat. In juni publiceerden onderzoekers de resultaten van een internationale drugstest die de werkzaamheid van olaparib test bij mensen met uitgezaaide alvleesklierkanker, een laat stadium van de ziekte met een overlevingspercentage van vijf jaar van minder dan drie procent. In het medicijnonderzoek, het Pancreas Cancer Olaparib Lopende (POLO) -onderzoek, was de duur van een patiënt die met de ziekte leefde zonder dat het erger werd tweemaal zo lang voor degenen die werden behandeld met olaparib als het was voor degenen die werden behandeld met een placebo: 7.4 maanden vergeleken met 3, 8 maanden.
9 Een eenvoudiger screening op baarmoederhalskanker
Shutterstock
Hoewel het de belangrijkste oorzaak was van sterfgevallen door kanker bij vrouwen, is de dodelijkheid van baarmoederhalskanker aanzienlijk afgenomen dankzij routine uitstrijkjes. Maar een april-studie gepubliceerd in BMJ Open maakt het mogelijk nog gemakkelijker om gescreend te worden op baarmoederhalskanker. Hoewel meer studies nodig zijn, concludeerden onderzoekers van de Universiteit van Manchester dat eenvoudige en niet-invasieve urinetests thuis net zo effectief kunnen zijn bij het screenen op baarmoederhalskanker als Pap uitstrijkjes.
10 En een bloedtest voor borstkanker
Shutterstock
Borstkanker is nu de meest voorkomende vorm van kanker bij vrouwen. Screening wordt meestal gedaan met een mammogram - maar net als uitstrijkjes kunnen deze ongemakkelijk zijn, en niet te vergeten duur. Gelukkig heeft een groep Britse onderzoekers misschien een manier gevonden om te testen op borstkanker zonder mammogrammen. In hun studie gepresenteerd op de National Cancer Research Institute Cancer Conference 2019 toonden de wetenschappers van de Universiteit van Nottingham aan dat een eenvoudige bloedtest in staat zou kunnen zijn om borstkanker bij vrouwen tot vijf jaar te detecteren voordat ze symptomatisch worden.
11 Een transformerende behandeling voor cystische fibrose
Shutterstock
In oktober keurde de FDA een nieuw medicijn goed om cystische fibrose te behandelen. Het medicijn wordt Trikafta genoemd en richt zich op verschillende genmutaties die samen verantwoordelijk zijn voor ongeveer 90 procent van gevallen van cystische fibrose. Bij mensen die deze mutaties hebben, produceert het lichaam een defect eiwit dat de oorzaak is van complicaties van cystische fibrose. Trikafta helpt de defecte eiwitfunctie om symptomen van cystische fibrose te verlichten. Voor de meer dan 30.000 mensen die leven met cystische fibrose in de VS, is Trikafta het eerste medicijn dat de onderliggende oorzaak van hun ziekte kan behandelen.
12 Een pil die pinda's veilig maakt voor mensen met allergieën
Shutterstock
Hoewel pinda-allergieën fataal kunnen zijn, is er helaas geen door de FDA goedgekeurde behandeling voor. Maar dat kan snel veranderen: in september adviseerde een FDA-adviescommissie de organisatie Palforzia goed te keuren, een orale immunotherapie die dagelijks kleine doses pinda-eiwit toedient aan kinderen en tieners met pinda-allergieën.
De dosering, die geleidelijk over een periode van maanden toeneemt, is ontworpen om tolerantie in het immuunsysteem op te bouwen, waardoor de frequentie en ernst van allergische reacties wordt verminderd. Dientengevolge moeten personen die eerder een gevaarlijke reactie op pinda's hebben gehad, OK zijn als ze per ongeluk worden blootgesteld.
13 Kunstmatige intelligentie die ingeklapte longen kan detecteren
Shutterstock
Tegenwoordig keurt de FDA niet alleen medicijnen en medische hulpmiddelen goed. Met de opkomst van kunstmatige intelligentie keurt het ook computeralgoritmen goed die kunnen worden getraind om nauwkeurige medische diagnoses te stellen.
In 2018 keurde de FDA 23 AI-algoritmen goed voor gebruik in de geneeskunde, en de organisatie bleef nieuwe algoritmen goedkeuren in 2019. Een van de nieuwste oplossingen om een FDA-knik te krijgen was de Critical Care Suite van GE Healthcare. Goedgekeurd in september, gebruikt het AI om röntgenfoto's te scannen en ingeklapte longen te detecteren, een fatale aandoening die elk jaar ongeveer 74.000 Amerikanen treft.
14 En een baanbrekende stap in de richting van laboratorium-gekweekte longen
Shutterstock
Onderzoekers van de Columbia University kwamen dit jaar dichter bij het genezen van patiënten met chronische luchtwegaandoeningen toen ze getransplanteerde stamcellen gebruikten om met succes nieuwe longen in muizenembryo's te laten groeien. Zoals gedetailleerd in een paper van november gepubliceerd in Nature Medicine , besloten de wetenschappers om te profiteren van het ontwikkelen van het aangeboren vermogen van muizenembryo's om zelf organen te laten groeien en donorstamcellen daarin te implanteren die vervolgens volledig functionele longen werden. Dit onderzoek bewijst dat het in de toekomst mogelijk zou kunnen zijn om dieren te gebruiken om nieuwe, gezonde longen voor mensen te genereren.
15 's Werelds eerste 3D-geprinte menselijk hart
Shutterstock
In september werd BIOLIFE4D het eerste Amerikaanse bedrijf dat een mini menselijk hart 3D-print met de exacte structuur van een hart op ware grootte en veel van dezelfde functies. Het is een belangrijke mijlpaal in de richting van het uiteindelijke doel van het bedrijf: 3D-printen van menselijke harten op ware grootte die kunnen worden gebruikt door chirurgen in transplantaties en door farmaceutische bedrijven voor het veiliger en sneller testen van nieuwe harttherapieën.
16 Een nieuwe manier om vroeg stadium leverziekte te diagnosticeren
Shutterstock
In oktober 2019 onthulden onderzoekers van de Georgia State University dat ze de eerste effectieve, niet-invasieve methode hadden ontdekt voor het detecteren en diagnosticeren van leverziekten in een vroeg stadium. Hun methode maakt gebruik van een nieuwe kleurstof in MRI-tests bekend als ProCA32.collagen1 die zich richt op overexpressie van collageen bij mensen met een vroege leverziekte. In vergelijking met conventionele contrastmiddelen is ProCA32.collagen1 twee keer zo nauwkeurig en kan het tumoren detecteren die 100 keer kleiner zijn. Het vereist ook een aanzienlijk lagere dosering, waardoor het veiliger is voor patiënten.
17 De eerste nieuwe behandeling voor mesothelioom in 15 jaar
Wavebreakmedia / iStock
Een van de medicijnen die de FDA in 2019 heeft goedgekeurd, was NOVO-TTF100L, de eerste nieuwe behandeling voor mesothelioom in meer dan 15 jaar. Volgens Colin Ruggiero, een gezondheidsschrijver op Mesothelioma.com, is NOVO-TTF100L een draagbaar apparaat dat elektrische velden gebruikt die zijn afgestemd op specifieke frequenties om de deling en groei van kankercellen te verstoren. In een klinische studie was de mediane overlevingskans voor patiënten die gelijktijdig werden behandeld met NOVO-TTF100L en chemotherapie ongeveer 18 maanden.
18 Een nieuw tuberculose-vaccin voor volwassenen
Shutterstock
Hoewel een vaccin tegen tuberculose (tbc) al sinds 1921 bestaat, is het alleen effectief bij baby's en kinderen. In oktober kondigden onderzoekers van GlaxoSmithKline (GSK) echter aan dat ze grote vooruitgang hadden geboekt in de ontwikkeling van een broodnodig tbc-vaccin voor volwassenen.
In klinische onderzoeken die plaatsvonden in drie Afrikaanse landen - Kenia, Zuid-Afrika en Zambia - voorkwam het vaccin tuberculose bij ongeveer de helft van de mensen die het kregen. Zelfs als het maar de helft van de tijd werkt, kan het vaccin miljoenen levens redden. "Deze resultaten tonen aan dat de wereldwijde gemeenschap voor het eerst in bijna een eeuw potentieel een nieuw hulpmiddel heeft om te helpen bij de bescherming tegen tuberculose, " zei Thomas Breuer, MD, chief medical officer van GSK Vaccines, in een verklaring.
19 Meer ondersteuning voor telementale gezondheidsdiensten
Shutterstock
Hoewel de meeste medische doorbraken het product zijn van nieuwe wetenschap of technologie, vloeien sommige ook voort uit verbeterd beleid. Dat is het geval met telementale gezondheid, AKA online therapie, die in 2019 dankzij een combinatie van technologie en beleid veel aandacht kreeg.
"De groei van telehealth in de geestelijke gezondheidszorg is een relatief eenvoudige, innovatieve, kosteneffectieve en praktische manier om de epidemie van toenemende bezorgdheid over geestelijke gezondheid aan te pakken, " legt Rahul Mehra, MD uit. In juli 2019 heeft zijn organisatie, het National Center for Performance Health (NCPH), eCARE4KIDS opgericht, een telecounselingprogramma voor openbare schoolkinderen in Florida.
Maar het zijn niet alleen kinderen of Floridianen die deze vooruitgang zien. Uit een onderzoek van oktober door gezondheidszorgfirma Epstein Becker Green bleek dat alle 50 staten nu een zekere mate van dekking van Medicaid bieden voor telegezondheidsdiensten. Zelfs het Congres ziet het voordeel: in februari introduceerde het de Mental Health Telemedicine Expansion Act, die, indien aangenomen, alle Medicare-begunstigden toegang geeft tot telementale gezondheidsdiensten in hun huis.
